„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þessi ákvörðun mun kosta mörg mannslíf“ Erlent Lentu í öldugangi við Reynisfjöru Innlent Bækur Rooney teknar úr sölu í Bretlandi Erlent Verðkröfur stjórnvalda hafi fælt lyfjaframleiðendur frá Innlent Viðvaranir enn í gildi og vegir víða á óvissustigi Innlent Umsátur opinberar skuggastríð málaliða Erlent Óveður gengur yfir landið Innlent Valhöll skrefi nær því að verða níutíu herbergja hótel Innlent Óvissustig vegna snjóflóðahættu í Súðavíkurhlíð Innlent Ekki lengur hægt að treysta island.is í blindni Innlent Fleiri fréttir Viðvaranir enn í gildi og vegir víða á óvissustigi Óvissustig vegna snjóflóðahættu í Súðavíkurhlíð Verðkröfur stjórnvalda hafi fælt lyfjaframleiðendur frá Valhöll skrefi nær því að verða níutíu herbergja hótel Lentu í öldugangi við Reynisfjöru Skildu þýfið eftir á vettvangi í stolnum bíl Vandinn heimatilbúinn og vill sleppistæði Með gaddakúlu og sprautunálakylfu „Það væri mjög miður“ Litli spítalinn án samnings og ráðherra sér ekkert svigrúm Kallar 25 ára þak á verðtryggð lán sýndarmennsku Ráðist inn í skóla og veist að nemendum eða starfsfólki Óþolandi leyndarhyggja ríki um niðurstöður PISA-prófa Vill skýr viðbrögð við trassaskap í losunarmálum í lög Vilja hækka akstursgjald eldra fólks um allt að 163 prósent Aðeins talið sannað að Andri hafi beitt leigjandann ofbeldi Ekki lengur hægt að treysta island.is í blindni „Það andar ekki köldu á milli mín og neinna annarra“ Hreyfingin stærri en einstakar persónur Aftakaveður gengur yfir landið og búist við vegalokunum vegna ófærðar Setja á ráðningarbann og lækka greiðslur til bæjarfulltrúa Deilur við Höllu eigi sér langa sögu Inga vill áfram banna atvinnumannahnefaleika Vatnið finni sér leið í gegnum sprungur Bein útsending: Stormur við setningu ASÍ-þings „Útlit fyrir að þetta sé allt að ganga eftir“ Undirbúa Litla spítalann við Háaleitisbraut Tilkynnt um líkamsárás í miðbænum Óveður gengur yfir landið Kröfur sem einstaklingum er ómögulegt að uppfylla Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þessi ákvörðun mun kosta mörg mannslíf“ Erlent Lentu í öldugangi við Reynisfjöru Innlent Bækur Rooney teknar úr sölu í Bretlandi Erlent Verðkröfur stjórnvalda hafi fælt lyfjaframleiðendur frá Innlent Viðvaranir enn í gildi og vegir víða á óvissustigi Innlent Umsátur opinberar skuggastríð málaliða Erlent Óveður gengur yfir landið Innlent Valhöll skrefi nær því að verða níutíu herbergja hótel Innlent Óvissustig vegna snjóflóðahættu í Súðavíkurhlíð Innlent Ekki lengur hægt að treysta island.is í blindni Innlent Fleiri fréttir Viðvaranir enn í gildi og vegir víða á óvissustigi Óvissustig vegna snjóflóðahættu í Súðavíkurhlíð Verðkröfur stjórnvalda hafi fælt lyfjaframleiðendur frá Valhöll skrefi nær því að verða níutíu herbergja hótel Lentu í öldugangi við Reynisfjöru Skildu þýfið eftir á vettvangi í stolnum bíl Vandinn heimatilbúinn og vill sleppistæði Með gaddakúlu og sprautunálakylfu „Það væri mjög miður“ Litli spítalinn án samnings og ráðherra sér ekkert svigrúm Kallar 25 ára þak á verðtryggð lán sýndarmennsku Ráðist inn í skóla og veist að nemendum eða starfsfólki Óþolandi leyndarhyggja ríki um niðurstöður PISA-prófa Vill skýr viðbrögð við trassaskap í losunarmálum í lög Vilja hækka akstursgjald eldra fólks um allt að 163 prósent Aðeins talið sannað að Andri hafi beitt leigjandann ofbeldi Ekki lengur hægt að treysta island.is í blindni „Það andar ekki köldu á milli mín og neinna annarra“ Hreyfingin stærri en einstakar persónur Aftakaveður gengur yfir landið og búist við vegalokunum vegna ófærðar Setja á ráðningarbann og lækka greiðslur til bæjarfulltrúa Deilur við Höllu eigi sér langa sögu Inga vill áfram banna atvinnumannahnefaleika Vatnið finni sér leið í gegnum sprungur Bein útsending: Stormur við setningu ASÍ-þings „Útlit fyrir að þetta sé allt að ganga eftir“ Undirbúa Litla spítalann við Háaleitisbraut Tilkynnt um líkamsárás í miðbænum Óveður gengur yfir landið Kröfur sem einstaklingum er ómögulegt að uppfylla Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36