„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þetta er mikið áfall fyrir okkur fjölskylduna“ Innlent Fleiri bitnir af hundunum Innlent Nýtt og mikið golfsvæði í Hafnarfirði komið á veg Innlent Sex úr sömu fjölskyldu skotnir til bana Erlent Fasteignamat lækkar að raunvirði Innlent Furðar sig á því að þeir sem vildu minnka báknið fjölgi ráðum Innlent Deiliskipulag við Suðurlandsbraut, sundlaugar og fánar efst á dagskránni Innlent Vilja eyða óvissunni um bein Jónasar Innlent Brotist inn í Reykjabú og annað „manifestó“ skilið eftir Innlent Áttu ekki von á að þurfa að fara með málið fyrir dóm Innlent Fleiri fréttir „Greiddi smyglurum verulegar upphæðir til að komast á leiðarenda“ Ljósið fékk langtímasamning Ætlar ekki í varaformannsframboð Verði hægt að sækja um skilnað án þess að gefa upp ástæðu Yfir 70 þúsund horfðu á kappræðurnar á Sýn Áttu ekki von á að þurfa að fara með málið fyrir dóm Bein útsending: Lyklaskipti í borginni Horfði á gamla fundi til að undirbúa sig „Góður dagur fyrir nýja tíma í Reykjavík“ Fyrsti fundur borgarstjórnar, ný rannsóknarnefnd og bein Jónasar Rannsóknarnefnd mun skoða aðstæður barna á einkaheimilum Furðar sig á því að þeir sem vildu minnka báknið fjölgi ráðum Fasteignamat lækkar að raunvirði „Þetta er mikið áfall fyrir okkur fjölskylduna“ Nýtt og mikið golfsvæði í Hafnarfirði komið á veg Bein útsending: Kynna fasteignamat ársins 2027 Brotist inn í Reykjabú og annað „manifestó“ skilið eftir Breyta hlaupaleiðum í Reykjavíkurmaraþoninu Vilja eyða óvissunni um bein Jónasar Deiliskipulag við Suðurlandsbraut, sundlaugar og fánar efst á dagskránni Báðu um að fá að grafa upp Jónas Hallgrímsson Lítið breyst á fimmtán árum Flugmenn lagt fram fleytilausn og staðan sögð erfið Höggið verði mikið fyrir ríkisstjórnina segi þjóðin nei Engar vísbendingar um kvikusöfnun en ríflega sjö hundruð skjálftar Fleiri bitnir af hundunum Hagsmunir barna ágætlega tryggðir í „bagalegu óyndisúrræði“ „Þá þurfum við að gera miklu betur“ Flokkur fólksins mælist utan þings Skortur á aðstoð, mótmæli og höggstaður á ríkisstjórn Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þetta er mikið áfall fyrir okkur fjölskylduna“ Innlent Fleiri bitnir af hundunum Innlent Nýtt og mikið golfsvæði í Hafnarfirði komið á veg Innlent Sex úr sömu fjölskyldu skotnir til bana Erlent Fasteignamat lækkar að raunvirði Innlent Furðar sig á því að þeir sem vildu minnka báknið fjölgi ráðum Innlent Deiliskipulag við Suðurlandsbraut, sundlaugar og fánar efst á dagskránni Innlent Vilja eyða óvissunni um bein Jónasar Innlent Brotist inn í Reykjabú og annað „manifestó“ skilið eftir Innlent Áttu ekki von á að þurfa að fara með málið fyrir dóm Innlent Fleiri fréttir „Greiddi smyglurum verulegar upphæðir til að komast á leiðarenda“ Ljósið fékk langtímasamning Ætlar ekki í varaformannsframboð Verði hægt að sækja um skilnað án þess að gefa upp ástæðu Yfir 70 þúsund horfðu á kappræðurnar á Sýn Áttu ekki von á að þurfa að fara með málið fyrir dóm Bein útsending: Lyklaskipti í borginni Horfði á gamla fundi til að undirbúa sig „Góður dagur fyrir nýja tíma í Reykjavík“ Fyrsti fundur borgarstjórnar, ný rannsóknarnefnd og bein Jónasar Rannsóknarnefnd mun skoða aðstæður barna á einkaheimilum Furðar sig á því að þeir sem vildu minnka báknið fjölgi ráðum Fasteignamat lækkar að raunvirði „Þetta er mikið áfall fyrir okkur fjölskylduna“ Nýtt og mikið golfsvæði í Hafnarfirði komið á veg Bein útsending: Kynna fasteignamat ársins 2027 Brotist inn í Reykjabú og annað „manifestó“ skilið eftir Breyta hlaupaleiðum í Reykjavíkurmaraþoninu Vilja eyða óvissunni um bein Jónasar Deiliskipulag við Suðurlandsbraut, sundlaugar og fánar efst á dagskránni Báðu um að fá að grafa upp Jónas Hallgrímsson Lítið breyst á fimmtán árum Flugmenn lagt fram fleytilausn og staðan sögð erfið Höggið verði mikið fyrir ríkisstjórnina segi þjóðin nei Engar vísbendingar um kvikusöfnun en ríflega sjö hundruð skjálftar Fleiri bitnir af hundunum Hagsmunir barna ágætlega tryggðir í „bagalegu óyndisúrræði“ „Þá þurfum við að gera miklu betur“ Flokkur fólksins mælist utan þings Skortur á aðstoð, mótmæli og höggstaður á ríkisstjórn Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36