„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þetta er náttúrulega algjörlega fáránlegt“ Innlent Farþegi Norrænu greindist með annað afbrigði hantaveiru Erlent Labbaði 57 kílómetra heim úr vinnunni: „Af hverju bý ég ekki nær“ Innlent Flugi aflýst vegna áhafnarskorts í annað sinn í vikunni Innlent Maður varð fyrir flugvél á flugbraut og lést Erlent Sérsveitaraðgerð í Vestmannaeyjum Innlent Maðurinn handtekinn og fluttur til Reykjavíkur í nótt Innlent Bandarískur ellilífeyrisþegi býður vegfarendum tugi milljóna Erlent Fólki yfir fimmtugt síður boðið í atvinnuviðtöl Innlent „Auðvitað hef ég íhugað það“ Innlent Fleiri fréttir „Varð að martröð“ Hrósar olíufélögunum fyrir viðbrögð sín Keyrði niður ljósastaur á Vesturlandsvegi Labbaði 57 kílómetra heim úr vinnunni: „Af hverju bý ég ekki nær“ Fólki yfir fimmtugt síður boðið í atvinnuviðtöl Starfsemi gæti hafist í nýjum Listaháskóla innan fjögurra ára Þriðja viljayfirlýsingin frá árinu 2007 undirrituð „Þetta er náttúrulega algjörlega fáránlegt“ Oddviti Samfylkingar bregst við færslum borgarstjóra Flugi aflýst vegna áhafnarskorts í annað sinn í vikunni Maðurinn handtekinn og fluttur til Reykjavíkur í nótt „Sá gamli er miklu fallegri“ Bjó sér til vopn með því að setja steinhellu í sokk Sérsveitaraðgerð í Vestmannaeyjum Fær ár fyrir hvora flösku af amfetabínbasa Segir þekkt andlit mikið auglýst, jafnvel á kostnað málefna Drógu aflvana fiskibát í land „Beinlínis gengið í skrokk á fólki“ Myndskeiðið byggi á „netmemi og tölvuleikjamenningu“ „Auðvitað hef ég íhugað það“ Borgarstjóri í beinni um umdeildar kortafærslur Engin bið eftir plássi á meðferðarheimilum ungmenna Endurgreiddi eftir að fjölmiðlar spurðu út í innkaupakortið Lögregla sögð vilja koma höggi á blaðamenn Gagnrýna myndband Miðflokksins: „Þetta er bara Sovét-Ísland í dag“ Ótrúlegt kjörtímabil að baki á Vopnafirði Formaður Heimssýnar varar við ofbeldi gangi Ísland í ESB Stykkishólmur verður að vera annað og meira en svefnpláss Mikil tímamót fyrir Víkinga, byrja á bílastæðum „Ég kýs ekki þau sem vilja rífa höll barnanna“ Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Þetta er náttúrulega algjörlega fáránlegt“ Innlent Farþegi Norrænu greindist með annað afbrigði hantaveiru Erlent Labbaði 57 kílómetra heim úr vinnunni: „Af hverju bý ég ekki nær“ Innlent Flugi aflýst vegna áhafnarskorts í annað sinn í vikunni Innlent Maður varð fyrir flugvél á flugbraut og lést Erlent Sérsveitaraðgerð í Vestmannaeyjum Innlent Maðurinn handtekinn og fluttur til Reykjavíkur í nótt Innlent Bandarískur ellilífeyrisþegi býður vegfarendum tugi milljóna Erlent Fólki yfir fimmtugt síður boðið í atvinnuviðtöl Innlent „Auðvitað hef ég íhugað það“ Innlent Fleiri fréttir „Varð að martröð“ Hrósar olíufélögunum fyrir viðbrögð sín Keyrði niður ljósastaur á Vesturlandsvegi Labbaði 57 kílómetra heim úr vinnunni: „Af hverju bý ég ekki nær“ Fólki yfir fimmtugt síður boðið í atvinnuviðtöl Starfsemi gæti hafist í nýjum Listaháskóla innan fjögurra ára Þriðja viljayfirlýsingin frá árinu 2007 undirrituð „Þetta er náttúrulega algjörlega fáránlegt“ Oddviti Samfylkingar bregst við færslum borgarstjóra Flugi aflýst vegna áhafnarskorts í annað sinn í vikunni Maðurinn handtekinn og fluttur til Reykjavíkur í nótt „Sá gamli er miklu fallegri“ Bjó sér til vopn með því að setja steinhellu í sokk Sérsveitaraðgerð í Vestmannaeyjum Fær ár fyrir hvora flösku af amfetabínbasa Segir þekkt andlit mikið auglýst, jafnvel á kostnað málefna Drógu aflvana fiskibát í land „Beinlínis gengið í skrokk á fólki“ Myndskeiðið byggi á „netmemi og tölvuleikjamenningu“ „Auðvitað hef ég íhugað það“ Borgarstjóri í beinni um umdeildar kortafærslur Engin bið eftir plássi á meðferðarheimilum ungmenna Endurgreiddi eftir að fjölmiðlar spurðu út í innkaupakortið Lögregla sögð vilja koma höggi á blaðamenn Gagnrýna myndband Miðflokksins: „Þetta er bara Sovét-Ísland í dag“ Ótrúlegt kjörtímabil að baki á Vopnafirði Formaður Heimssýnar varar við ofbeldi gangi Ísland í ESB Stykkishólmur verður að vera annað og meira en svefnpláss Mikil tímamót fyrir Víkinga, byrja á bílastæðum „Ég kýs ekki þau sem vilja rífa höll barnanna“ Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36