„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Ákærður fyrir að nauðga barni frá því að það var tveggja ára Innlent „Honum var kastað til hliðar eins og hverju öðru drasli“ Innlent „Síðasta sem hann vildi var að það yrði til nýr Stefán Blackburn” Innlent Líkur á hellidembu, þrumum og eldingum suðvestantil Veður Falin myndavél á þingklósettinu og ósæmilegar myndir af börnum Erlent „Hér er ekki ódýr orka í neinum alþjóðlegum samanburði“ Innlent Afhjúpaði eigin njósnara á X Erlent Árásarmaðurinn heltekinn af „hugmyndinni um að drepa börn“ Erlent Alþjóðlegir nemendur áhyggjufullir vegna tafa á afgreiðslu dvalarleyfa Innlent Heitavatnslaust í öllum Grafarvogi Innlent Fleiri fréttir Saknaði þess að fá ekki einu sinni tölvupóst eftir fjörutíu ára starf Þurfa að loka Vesturbæjarlaug enn á ný Krafist sýknu af manndrápsákæru og hríðfallandi lestrarfærni Kom farsíma fyrir á baðherbergi og myndaði konur „Síðasta sem hann vildi var að það yrði til nýr Stefán Blackburn” Mega gera ráð fyrir heitavatnsleysi fram á kvöld Innan við tuttugu prósent ánægð með borgarstjóra Sundhöllin opnuð á mánudag en lengra í heitu pottana Lögðu hald á snák eftir alvarlega líkamsárás „Honum var kastað til hliðar eins og hverju öðru drasli“ Alþjóðlegir nemendur áhyggjufullir vegna tafa á afgreiðslu dvalarleyfa Bílbruni í Hafnarfirði og á Lynghálsi Heitavatnslaust í öllum Grafarvogi Ákærður fyrir að nauðga barni frá því að það var tveggja ára Til vandræða á bar og vopnaður hnífi „Hér er ekki ódýr orka í neinum alþjóðlegum samanburði“ „Kennarar eiga ekki að vera í einhverjum lögguhlutverki“ Læknir nýtti sér sjúkraskrár til að afla viðskiptavina Kjördæmapot og pólitískar sveiflur megi ekki ráða för Gunnfaxi ekki á safnið nema annar þristur fáist á sandinn Vona að áreiðanleiki verði meiri með fjölgun vagna og aukinni tíðni Rússum „drullusama“ um friðarumleitanir Ísland fýsilegur kostur fyrir rafmyntaþvott í augum glæpamanna Sprengjuregn, svikin loforð, og vel heppnuð hárígræðsla Greip í húna en var gripinn mígandi Ísjaki stærri en Hallgrímskirkja blasti við Eldur kviknaði út frá glerkúlu í gluggakistu Setti byssukúlu í póstkassa: „Næsta kemur ekki í umslagi“ Hljóðfæraleikarar skrifa undir nýjan kjarasamning Stefnir Hödd vegna ásökunar um nauðgun Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Ákærður fyrir að nauðga barni frá því að það var tveggja ára Innlent „Honum var kastað til hliðar eins og hverju öðru drasli“ Innlent „Síðasta sem hann vildi var að það yrði til nýr Stefán Blackburn” Innlent Líkur á hellidembu, þrumum og eldingum suðvestantil Veður Falin myndavél á þingklósettinu og ósæmilegar myndir af börnum Erlent „Hér er ekki ódýr orka í neinum alþjóðlegum samanburði“ Innlent Afhjúpaði eigin njósnara á X Erlent Árásarmaðurinn heltekinn af „hugmyndinni um að drepa börn“ Erlent Alþjóðlegir nemendur áhyggjufullir vegna tafa á afgreiðslu dvalarleyfa Innlent Heitavatnslaust í öllum Grafarvogi Innlent Fleiri fréttir Saknaði þess að fá ekki einu sinni tölvupóst eftir fjörutíu ára starf Þurfa að loka Vesturbæjarlaug enn á ný Krafist sýknu af manndrápsákæru og hríðfallandi lestrarfærni Kom farsíma fyrir á baðherbergi og myndaði konur „Síðasta sem hann vildi var að það yrði til nýr Stefán Blackburn” Mega gera ráð fyrir heitavatnsleysi fram á kvöld Innan við tuttugu prósent ánægð með borgarstjóra Sundhöllin opnuð á mánudag en lengra í heitu pottana Lögðu hald á snák eftir alvarlega líkamsárás „Honum var kastað til hliðar eins og hverju öðru drasli“ Alþjóðlegir nemendur áhyggjufullir vegna tafa á afgreiðslu dvalarleyfa Bílbruni í Hafnarfirði og á Lynghálsi Heitavatnslaust í öllum Grafarvogi Ákærður fyrir að nauðga barni frá því að það var tveggja ára Til vandræða á bar og vopnaður hnífi „Hér er ekki ódýr orka í neinum alþjóðlegum samanburði“ „Kennarar eiga ekki að vera í einhverjum lögguhlutverki“ Læknir nýtti sér sjúkraskrár til að afla viðskiptavina Kjördæmapot og pólitískar sveiflur megi ekki ráða för Gunnfaxi ekki á safnið nema annar þristur fáist á sandinn Vona að áreiðanleiki verði meiri með fjölgun vagna og aukinni tíðni Rússum „drullusama“ um friðarumleitanir Ísland fýsilegur kostur fyrir rafmyntaþvott í augum glæpamanna Sprengjuregn, svikin loforð, og vel heppnuð hárígræðsla Greip í húna en var gripinn mígandi Ísjaki stærri en Hallgrímskirkja blasti við Eldur kviknaði út frá glerkúlu í gluggakistu Setti byssukúlu í póstkassa: „Næsta kemur ekki í umslagi“ Hljóðfæraleikarar skrifa undir nýjan kjarasamning Stefnir Hödd vegna ásökunar um nauðgun Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36